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  기사링크:  서울대 국제농업기술대학원과 삼성서울병원 공동 연구진, 희귀신경질환 유전자 치료법 세계 최초 개발 - 보도자료 - 서울대 소식 - 서울대학교 (snu.ac.kr)  염수청 교수(서울대학교 국제농업기술대학원)와 최병옥 교수(삼성서울병원 신경과) 연구팀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)의 발병원인을 최초로 밝혀내고, 환자 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발하여, 이를 저명한 국제학술지인 〈Brain〉(IF: 14.5)에 1월 16일자로 온라인 게재했다.샤르코마리투스병은 치료제가 없는 희귀질환으로 잘 알려져 있으며, 보행 장애, 발모양 변형 및 감각소실 증상을 보인다. 특히 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)는 MORC2 유전자 변이로 발생하며 증상이 매우 심하여 뇌 장애도 발생하고, 어려서 사망하거나 혹은 휠체어에 의존하여 생활하게 된다. 따라서 샤르코마리투스병 중에서도 치료제의 개발이 가장 절실하게 요구되는 유형에 속한다.CMT2Z의 치료제를 개발하기 위해서는 질병이 발생하는 원인을 밝히는 것이 중요하지만 아직까지 CMT2Z의 발병기전에 대해서는 알려진 바가 거의 없었다. 본 연구팀은 CMT2Z의 발병기전을 연구하기 위해서 MORC2 변이를 가진 동물 모델을 제작하고, 변이를 가진 환자의 유도만능줄기세포를 제작하였다. 이를 대상으로 CMT2Z 변이는 단백질 합성의 감소를 유도하고, 활성산소 중 가장 파괴적인 것으로 알려진 하이드록실 라디칼(hydroxyl radical)을 증가시켜 신경손상이 유발됨을 밝혀 CMT2Z의 발병 원인을 세계 최초로 규명하였다.또한 MORC2 유전자 기능을 회복시키기 위해서 신경 특이적 바이러스를 적용한 유전자 치료제를 개발하여, 동물모델에서 한 번의 주사치료로 신경과 근육의 기능이 정상 수준으로 회복되는 결과를 보여주었다. 뿐만 아니라 CMT2Z 환자에서 유래된 유도만능 줄기세포를 사용한 실험에서도 동일한 치료 결과를 보여주었다. 따라서 CMT2Z 환자를 치료할 수 있는 맞춤형 유전자 치료제를 세계 최초로 제시하였다.유전자 치료제는 현재까지 9종이 개발되어 시판중이며 1회 투여비용이 수억에서 수십억원에 이른다. 희귀유전질환은 ‘돌파구치료제’(Breaking through)라는 제도를 통해서 미국 FDA 승인을 위한 실험내용과 시간을 대폭 단축시켜주고 있기 때문에 희귀유전질환 대상 치료제의 시장은 점점 더 커질 것으로 예상된다.염수청 교수는 “이번 연구를 통해 샤르코마리투스병 2Z의 발병기전을 최초로 밝히고 환자를 치료할 유전자 치료제를 세계 최초로 제시하였다.”고 했고 최병옥 교수는 “CMT2Z 유전자 치료제의 최적화를 통해 CMT2Z 환자에게 환자 맞춤형 치료와 경제적 부담이 적은 유전자 치료의 기회를 제공할 것으로 기대된다.”고 연구의 의의를 전했다.[연구결과]본 연구는 MORC2 유전자 돌연변이에 의해서 발생하는 신경손상의 원인을 밝혀냈으며 유전자치료를 통해서 정상수준으로 회복 가능함을 제시하였다.2016년에 최초로 보고된 이후에 우리나라에서도 샤르코마리투스병 2Z 환자가 확인되었다. 샤르코마리투스병 2Z (CMT2Z)는 MORC2의 돌연변이에 의하여 발생한다. MORC2 유전자는 염색체 무결성을 유지에 관여하기 때문에 샤르코마리투스병 2Z에서의 신경손상이 염색체 손상에 의한 것으로 생각되어져 왔다. 하지만 이 연구는 염색체 손상보다는 활성산소종 중에서 가장 큰 독성을 가지는 hydroxyl radical 증가가 신경손상 유발의 주요 원인임을 제시하였다.연구팀은 MORC2가 SOD2 유전자를 억제하여 hydroxyl radical 생산을 억제하는 기능을 가짐을 밝혀냈다. 또한 MORC2 유전자의 돌연변이는 MORC2 단백질 합성을 감소시켜서 궁극적으로 신경세포 내부의 hydroxyl radical을 증가시킨다. Hydroxyl radical에 의한 신경병증은 hydroxyl radical 억제제 투여를 통해 개선될 수 있었지만, 충분한 치료효과는 도출되지 못했다.MORC2 돌연변이는 단백질 결핍성 유전질환을 초래하며, 이는 유전자치료를 통해서 치료가 가능함을 의미한다. MORC2 유전자 치료는 신경세포의 핵내로 전달되어 MORC2 유전자의 기능을 회복시키며, 이는 염색체 무결성 유지와 hydroxyl radical 과생산 억제의 2가지 치료전략을 동시에 만족시킨다. 이에 MORC2 유전자의 조합을 통해 치료용 유전자를 선별하여 중추 신경특이적 아데노부속바이러스 (AAV PHP.eB)로 제작하여 모델동물에 적용한 뒤, 치료효과를 분석하였다.유전자 치료는 샤르코마리투스병 2Z 모델동물의 소뇌, 대뇌, 척수, 좌골신경 및 근육 모두에서 신경손상을 감소시켜 정상수준으로 회복시켰습니다. 

기사링크:  서울대 연구진, 근감소증 치료 기전 규명…"신약 기반 마련" : ZUM 뉴스  서울대 국제농업기술대학원 박중훈 교수 연구진이 새로운 근감소증 치료 기전을 규명했다.27일 서울대에 따르면 박중훈 교수 연구진은 PROKR1이 CREB을 활성화해 대표적인 운동 반응 전사인자인 NR4A2의 발현을 높인다는 사실을 발견했다. 이를 통해 산화성 근섬유의 분화를 촉진하고 근육량 및 근력이 개선되는 효과를 입증했다.이는 세계 최초로 근육에서 PROKR1-CREB-NR4A2 작용 기전을 규명하고, 미충족 의료 수요가 높은 근감소증, 근감소성 비만 그리고 비만 치료로 인한 근손실의 예방 및 치료를 위한 새로운 약물 표적을 제시한 것이다. 근감소증 치료 신약 개발의 과학적 기반을 마련한 것으로 평가된다.    근감소증은 근육 단백질의 동화·이화 작용의 불균형으로 인해 근육량과 근력이 감소하는 질환으로, 세계적인 고령화에 따라 유병률 또한 폭발적으로 증가하고 있다. 지금까지 남성호르몬 및 마이오스타틴 작용 기전을 중심으로 치료제가 연구됐으나, 임상적 유효성 증명에 실패하거나 발암성 등 심각한 부작용을 보였다.  이번 연구 결과는 미국학술원회보 1월23일 온라인판에 게재됐다. 논문은 과학기술정보통신부의 재원으로 한국연구재단 과학기술 분야 기초연구사업(중견 연구)의 지원을 받아 수행됐다. 

기사링크:  서울대학교 국제농업기술대학원, KOICA(한국국제협력단) 대학원 전문가 양성사업 선정 < 강사뉴스 < 기사본문 - 한국강사신문 (lecturernews.com)  서울대학교 국제농업기술대학원(원장 김도만)은 KOICA(한국국제협력단)가 지원하는‘대학원 국제개발협력 전문가 양성사업’(이하‘전문가 양성사업’)에 선정되었다고 밝혔다.전문가 양성사업은 국제개발협력 평가 전문가와 주제별 전문 인력 양성을 목적으로 2024년 처음으로 도입된 사업이다. 국제개발협력 관련 대학원 석·박사 과정 내 성과관리 및 평가(M& E) 심화과정 또는 분야별 전문과정 개설 및 운영을 지원한다. 전국 4개 대학에 6개 과정이 선정되었고(서울대와 충북대 각각 2개 과정 선정), 기관당 6천만원에서 1억원 규모의 예산이 지급된다.국제농업기술대학원은 1억원을 예산으로 ‘성과관리 및 평가(M& E) 전문가 양성 과정’을 운영할 계획이며, 1년간 3개 과목(국제농업개발 성과평가의 이해Ⅰ,Ⅱ와 국제농업개발 성과평가 실습)을 새롭게 개설하여 농업분야 중심의 성과평가 이론과 실제를 겸비한 전문가를 육성하고자 한다. 특히, 이 과정에서는 KOICA의 ODA 사업의 종료평가를 해외에서 직접 수행하고 실습하는 활동이 포함되어 있어 현장 중심의 교육도 이뤄질 예정이다. 이 과정을 모두 이수하게 되면 수료증이 발급되게 되고 향후 관련 분야 진로 설계에 활용된다.올해 개원 10주년을 맞이하는 서울대 국제농업기술대학원은 국제농업개발협력전공을 필두로 그동안 농업분야 국제개발협력 인재 양성에 앞장서 왔으며, 체계적인 커리큘럼과 선도적인 연구를 진행하면서 그 성과들을 축적하여 왔다. 그 외에도 다수의 농업분야 ODA 사업에 참여하였으며, 특히 성과관리 및 평가(M& E) 관련 연구와 용역을 진행함으로써 실질적인 경험과 노하우를 쌓았다. 이러한 성과와 경험은 본 전문가 양성사업을 성공적으로 이끄는데 밑거름이 될 것이다.본 사업을 계기로 국제농업기술대학원은 성과관리 및 평가(M& E) 분야 외에도 농업분야 ODA 전문가 양성의 메카로 자리매김하기 위해 맞춤형 프로그램을 추가로 개발하고 관련 전공 간의 융합적 접근을 통해 교육-연구-실무를 연계한 세계적인 수준의 ODA 교육기관으로 도약하고자 한다.본 사업의 책임자인 지성태 교수는“최근 ODA 예산 규모가 획기적으로 증가하는 가운데 관련 분야별 전문가 수요가 급증하는 상황에서 매우 시의적절한 사업이라고 평가하고, 치열한 경쟁을 통해 선정된 만큼 서울대 국제농업기술대학원이 성공적인 모델을 만들어 이 사업 더욱 확대되는데 일조하겠다”고 말했다.출처 : 한국강사신문(https://www.lecturernews.com)